تیمی از دانشمندان چینی به زودی قصد دارند برای نخستین بار از فناوری پیشرفته ویرایش ژنی برای تزریق سلولهای اصلاح شده بر روی انسان طی چند کارآزمایی بالینی استفاده کنند.
به نقل از سیانان، این تیم که در روز ششم ژوئیه موفق به دریافت تائیدیه اخلاقی از هیات تجدید نظر بیمارستان غرب چین در گوانگژو شده است، آزمایشات خود بر روی سلولهای مهندسی شده مبتلایان به سرطان ریه را در ماه اوت آغاز خواهد کرد.
این دانشمندان به رهبری لو یو از دانشگاه سیچوآن با استفاده از شیوه کریسپر-Cas9 که نوعی قیچی مهندسی ژنتیک برای ویرایش دقیق دی.ان.ای است، به اصلاح سلولها خواهند پرداخت. در واقع این فناوری به دانشمندان اجازه میدهد که بسیار دقیقتر و بهتر از همه روش های پیشین، هر ژنی را در هر موجود زندهای ویرایش کرده و تغییرات لازم را در آن اعمال کنند. به زبان ساده، «کریسپر» یعنی بریدن و جداکردن ژن معیوب از ترکیب ژنتیکی سلول. این شیوه، سریعتر و ارزانتر و دقیقتر از شیوههای رایج فعلی در ویرایش ژن است.
این محققان، بیماران مبتلا به متاستاز سرطان ریه غیر کوچک و همچنین افرادی که درمان تابشی، شیمیدرمانی و سایر درمانها بر روی آنها جواب نداده را ثبتنام خواهند کرد.
به گفته لو، گزینههای درمانی کنونی بسیار محدود هستند اما رویکرد کریسپر برای بیماران بویژه مبتلایان به سرطان بسیار نویدبخش خواهد بود.
محققان سلولهای تی (T) را از خون بیماران دریافت کرده و از روش ویرایش ژنی برای غیرفعال کردن یک ژن خاص در این سلولها بهره میبرند.
این ژن به رمزگذاری پروتئینی موسوم به PD-1 خواهد پرداخت که ظرفیت سلولهای تی برای تحریک یک واکنش ایمنی را بررسی کرده و از هدفگیری سلولهای سالم توسط آن جلوگیری میکند.
سلولهای اصلاح شده تی در آزمایشگاه تکثیر شده و سپس مجددا به جریان خون بیمار تزریق میشوند. این تیم امیدوار است که سلولهای مذکور بتوانند در بدن به گردش درآمده و به درستی سرطان را هدف قرار دهند.
تحقیقات پیشین نشان داد که روش کریسپر میتواند منجر به ویرایش اشتباه ژن در ژنوم شود. از این رو، شرکت فناوری زیستی Chengdu MedGencell ابتدا اعتبار سلولهای اصلاح شده در کارآزمایی چینی را تایید خواهد کرد تا از حذف شدن ژنهای صحیح اطمینان حاصل شود.
این تحقیق در مجله نیچر شده است.